Anvisa aprova uso de medicamento experimental para Lito Sousa
Anvisa autoriza importação de medicamento experimental para tratamento de doença rara.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu, na última sexta-feira, autorização excepcional para a importação do medicamento experimental ALN-6457. A substância é destinada ao tratamento do influenciador Lito Sousa, que foi diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ).
Desenvolvido pela farmacêutica Regeneron Pharmaceuticals, o ALN-6457 ainda não possui registro comercial no Brasil e não conta com representante legal no país. Por essa razão, a autorização foi dada fora do fluxo padrão de importação de medicamentos.
O medicamento está atualmente em estágio pré-clínico para doenças priônicas, e não há estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos que avaliem sua eficácia especificamente contra a doença de Creutzfeldt-Jakob. Com isso, Lito será o primeiro paciente a testar essa substância neste contexto.
O pedido de importação foi realizado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, que acompanha o influenciador, após sua inclusão em um programa de uso compassivo do medicamento. Essa modalidade permite que pacientes com doenças graves e sem opções terapêuticas disponíveis tenham acesso a medicamentos ainda em desenvolvimento.
De acordo com Mila Seidl, esposa de Lito, foi ela quem solicitou a inclusão do influenciador no programa e articulou a ação conjunta que possibilitou a autorização. O processo envolveu o Ministério da Saúde, o hospital, a Anvisa e a FDA, a agência reguladora dos Estados Unidos.
Nas redes sociais, Mila expressou sua alegria com a decisão: “O impossível está virando realidade! Estamos prontos para receber o tratamento! Expectativa de chegar no Brasil em 7/9 dias”, afirmou.
A Anvisa considerou a rápida e irreversível evolução da doença, assim como a ausência de um patrocinador ou representante responsável pelo medicamento no Brasil, ao avaliar o pedido. Porém, ainda não há informações sobre como o tratamento será realizado.
A autorização concedida pela Anvisa é excepcional e não equivale a uma aprovação comercial do ALN-6457. A substância não passou por estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos para a doença priônica, o que significa que não há comprovação de sua capacidade de interromper ou reverter a evolução da DCJ.
Essa situação difere da de um medicamento já aprovado que passou pelos testes clínicos necessários para comprovar sua segurança e eficácia. No caso de Lito, o acesso ao medicamento ocorre por meio do uso compassivo, em razão da gravidade da enfermidade e da falta de alternativas terapêuticas.
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma condição priônica causada pela alteração anormal de uma proteína chamada príon. Essa proteína se multiplica no cérebro, resultando na destruição dos neurônios e criando um padrão de pequenos espaços no tecido cerebral, característico da forma “espongiforme”.
A enfermidade é rara e progressiva, e até o momento não existe tratamento capaz de reverter ou interromper sua evolução. A faixa etária mais afetada no Brasil é entre 55 e 74 anos, com 60,2% das notificações nessa faixa, enquanto a média de idade dos casos suspeitos é de 66 anos. O perfil de Lito é diferente, pois a forma esporádica da doença geralmente afeta indivíduos entre 60 e 80 anos.
Dados do Ministério da Saúde indicam que cerca de 90% dos pacientes com DCJ evoluem para óbito entre seis meses e um ano após o início dos sintomas, com uma sobrevida média de aproximadamente cinco meses.
Entre 2005 e 2021, o Brasil registrou 547 casos confirmados da doença de Creutzfeldt-Jakob, sendo este o primeiro período de 17 anos desde que a DCJ passou a integrar a lista de doenças de notificação compulsória.
